Uusi Alzheimer-lääke, kauppanimeltään Leqembi, voi saada myyntiluvan Euroopassa jo alkuvuodesta.
Euroopan lääkeviraston (EMA) lääkevalmistekomitea näytti viime vuoden lopulla vihreää valoa lääkkeen myyntiluvalle Euroopassa. Myyntilupa vaatii vielä Euroopan komission hyväksynnän.
– Asia tulee käsittelyyn lähiviikkoina. Mikäli päätös on selkeä, komission päätöstä voidaan odottaa muutama kuukausi, arvioi myyntilupayksikön päällikkö Jukka Sallinen Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksesta (Fimea).
Ei saatavissa apteekeista
Valmiste on sairaalalääke, joten yksittäiset potilaat eivät voi ostaa sitä apteekista. Lääke on suonensisäinen neste, joka annetaan hoitoyksikössä.
Vaikuttavana aineena lääkkeessä on lekanemabi. Lääke annostellaan potilaalle suonensisäisesti joka toinen viikko.
Lääke on jo käytössä esimerkiksi Iso-Britanniassa ja Yhdysvalloissa. Yhdysvalloissa lääkehoidon hinta vuodessa on noin 25 000 dollaria.
Sairaalalääkkeeksi luokittelu vaikuttaa myös siihen, kuka lääkkeen maksaa. Mikäli lääke hyväksytään Suomessa osaksi julkisen terveydenhuollon palveluvalikoimaa, lääkehoitoa voidaan tarjota kaikilla hyvinvointialueilla. Lääkkeen kela-korvattavuudesta ei ole Suomessa tehty päätöstä.
EU-komission myyntilupa mahdollistaa kuitenkin lääkehoidon kliinisen kokeilukäytön ja hoidon tarjoamisen esimerkiksi yksityisillä klinikoilla.
– Nopeimmillaan tämän vuoden aikana yksityispuolella saattaisi olla mahdollista, ja julkisella puolella kenties ensi vuonna, mikäli se nähdään perusteltuna, arvioi Itä-Suomen yliopiston kliinisen tutkimuksen apulaisprofessori ja Aivotutkimusyksikön johtaja Eino Solje.
Hoidon kustannuksista ei tässä vaiheessa ole tarkkaa tietoa. Lääkevalmisteen lisäksi hoito edellyttää mahdollisten haittavaikutusten ja hoidon tehon seurantaa lääkärikäynneillä sekä aivojen magneettikuvantamista.
Uusi lääke hidastaa, ei paranna
Alzheimerin tautiin liittyvät beta-amyloidikertymät alkavat muodostua aivoissa jopa kymmeniä vuosia ennen muistisairauden toteamista. Uusi biologinen lääke vaikuttaa tautiprosessiin poistaen amyloidiplakkeja, joita taudissa kertyy aivoihin.
Eurooppaan lähiaikoina todennäköisesti saapuva lääkevalmiste ei paranna sairautta, mutta se voi hidastaa sen etenemistä. Fimean Jukka Sallinen pitää lääkkeen mahdollista tuloa markkinoille merkittävänä.
– Aiemmat lääkkeet ovat olleet oireisiin vaikuttavia lääkkeitä. Tässä pyritään hidastamaan taudin etenemistä. Siinä mielessä se on hyvin merkittävä.
Näin Sallinen perustelee lääkkeen merkitystä:
Tutkimuksissa on pystytty tilastollisesti osoittamaan, että hidastuminen on nähtävissä isoissa potilasaineistoissa 1,5 vuoden seurannassa. Sallisen mukaan taudinkulun hidastumisesta ei ole yksittäisen potilaan kohdalla kuitenkaan takeita.
Tutkimustietoa ei vielä ole myöskään siitä, kuinka paljon ja kuinka pitkään lääke hidastaa sairauden etenemistä.
– Ei ole taattua, että yksittäisen potilaan kohdalla näkyisi hyötyä. Joillekin lääke toimii, ja joillekin ei, sanoo Sallinen.
Eino Solje jakaa Sallisen näkemyksen.
– Koko kansan lääkkeestä ei missään nimessä nimessä tule olemaan kyse. Lääke tehoaa parhaiten silloin, jos tauti on varhaisessa vaiheessa. Keskivaikeassa tai edenneessä taudissa lääkkeestä ei ole enää hyötyä nykyisen tutkimusnäytön perusteella, hän painottaa.
Käyttöä on rajoitettu
Uuden lääkkeen tuominen hoitovalikoimaan on iso ja odotettu asia Euroopassa ja Suomessa, vaikka lääkkeen teho ja vaikutukset saattavat jäädä väestötasolla vähäisiksi.
Myyntilupa hylättiin jo kerran Euroopan lääkevirastossa. Marraskuussa 2024 virasto kuitenkin puolsi myyntilupaa uusilla rajoituksilla. Uuteen lääkkeeseen liittyy myös haittavaikutuksia.
Lääke voi osalla potilaista lisätä aivojen turvotusta. Haittavaikutuksille alttiimpia ovat henkilöt, joiden perimässä on kaksi APOE4-geeninmuodon kopiota. Siksi nyt käsitellyssä myyntiluvassa lääkettä ei suositella näille henkilöille.
Lisäksi on muitakin tekijöitä, jotka tulevat vaikuttamaan siihen, kenelle lääkettä mahdollisesti tarjotaan jatkossa. Tällaisia voivat Soljen mukaan olla esimerkiksi jäljellä oleva arvioitu elinikä, muut rinnakkaissairaudet ja toimintakyky lähtötilanteessa.
Myös toinen samankaltainen lääke käsittelyssä
EMA:n käsittelyssä on parhaillaan myös toinen Alzheimerin hoitoon tarkoitettu ja samankaltaisella vaikutusmekanismilla toimiva lääke Kisunla, jossa vaikuttavana aineena on lääkeaine donanemabi.
Myös tämä lääke on niin sanottu sairaalalääke, joka annostellaan suonensisäisesti.
Kisunla on saanut myyntiluvan viime vuoden lokakuussa muun muassa Isossa-Britanniassa. Yhdysvalloissa lääke on ollut käytössä heinäkuusta 2024 lähtien.
Vaikka uudet biologiset lääkkeet eivät tule kyseeseen kaikille muistisairautta sairastaville, on Soljen mukaan uusien lääkkeiden tulo markkinoille merkittävää.
– Tämä näyttää, että muistisairaudet eivät ole väistämätön kohtalo, vaan niihin voidaan kehittää lääkkeitä. Toivon, että tulevaisuudessa investoinnit näiden sairauksien tutkimukseen nousisivat huomattavasti.
- Katso Yle Areenasta: Akuutti – Kun muisti katoaa